Deferasirox: Công Dụng, Liều Dùng và Những Lưu Ý Quan Trọng Từ Chuyên Gia
Deferasirox là thuốc điều trị quá tải sắt hiệu quả cho bệnh nhân thalassemia và rối loạn huyết học. Bài viết tổng hợp cơ chế, liều dùng, tác dụng phụ và giải đáp thắc mắc thường gặp.
Deferasirox là thuốc thuộc nhóm chelate sắt, được chỉ định để điều trị quá tải sắt ở bệnh nhân phải truyền máu nhiều lần (thalassemia, hồng cầu hình liềm) hoặc mắc chứng rối loạn chuyển hóa sắt. Thuốc hoạt động bằng cách liên kết với sắt dư thừa trong cơ thể và đào thải qua đường tiêu hóa, ngăn ngừa tổn thương gan, tim và nội tạng. Deferasirox được FDA phê duyệt năm 2005 và có các biệt dược phổ biến như Exjade, Jadenu.
Năm 2005: Deferasirox (Exjade) được FDA chấp thuận dưới dạng viên hòa tan.
2013: Jadenu ra đời – dạng viên nén không cần hòa tan, tiện lợi hơn.
2020: Mở rộng chỉ định cho bệnh nhân không phụ thuộc truyền máu nhưng có quá tải sắt.
Deferasirox là chất tạo phức với sắt (Fe³⁺) theo tỷ lệ 2:1. Khi vào cơ thể, thuốc:
Gắn kết sắt tự do trong huyết thanh và các mô.
Đào thải qua phân thông qua bài tiết mật, giảm tích tụ sắt trong gan, tim, tuyến tụy.
Giảm nồng độ ferritin huyết thanh – chỉ số đánh giá mức độ quá tải sắt.
Bệnh nhân thalassemia cần truyền máu định kỳ.
Hội chứng hồng cầu hình liềm có quá tải sắt.
Bệnh nhân không truyền máu nhưng có quá tải sắt do rối loạn chuyển hóa (VD: hemochromatosis di truyền).
Suy thận nặng (eGFR <40 mL/phút).
Dị ứng với thành phần thuốc.
Phụ nữ mang thai (trừ trường hợp bắt buộc, cần cân nhắc nguy cơ/lợi ích).
Người lớn & trẻ em ≥2 tuổi: 20 mg/kg/ngày.
Điều chỉnh dựa trên nồng độ ferritin:
Ferritin 500–1,000 µg/L: 10 mg/kg/ngày.
Ferritin 1,000–2,500 µg/L: 20–30 mg/kg/ngày.
Exjade: Hòa tan viên trong nước, uống khi bụng đói (trước ăn 30 phút).
Jadenu: Uống nguyên viên với nước, cùng hoặc không cùng thức ăn.
Xét nghiệm hàng tháng: Ferritin huyết thanh, chức năng gan/thận.
Tăng liều tối đa: 40 mg/kg/ngày nếu ferritin >2,500 µg/L.
Nghiên cứu EPIC (2007): Giảm 35–40% nồng độ ferritin sau 1 năm điều trị.
Bảo vệ tim mạch: Giảm 60% nguy cơ suy tim do ứ sắt.
Cải thiện chức năng gan: Men gan ALT/AST giảm đáng kể sau 6 tháng.
Tiêu hóa: Buồn nôn (30%), tiêu chảy (25%), đau bụng.
Da: Phát ban, ngứa (10–15%).
Thận: Tăng creatinine máu (15%), suy thận cấp (hiếm).
Gan: Tăng men gan, viêm gan (cần ngừng thuốc).
Thuốc kháng acid (Omeprazole): Giảm hấp thu Deferasirox.
Thuốc chống đông (Warfarin): Tăng nguy cơ xuất huyết.
Thuốc hạ cholesterol (Rosuvastatin): Tăng nồng độ statin trong máu.
Theo dõi định kỳ: Xét nghiệm máu 2–4 tuần/lần trong 3 tháng đầu.
Chế độ ăn: Tránh thực phẩm giàu sắt (thịt đỏ, gan) khi đang điều trị.
Phụ nữ mang thai: Chỉ dùng khi thật cần thiết, theo dõi sát thai nhi.
Deferoxamine: Truyền tĩnh mạch hoặc dưới da, hiệu quả cao nhưng bất tiện.
Deferiprone: Dạng uống, phù hợp bệnh nhân suy thận nhưng nguy cơ giảm bạch cầu.
“Deferasirox chữa khỏi thalassemia”: Sai! Thuốc chỉ kiểm soát quá tải sắt, không điều trị nguyên nhân.
“Ngừng thuốc khi ferritin về mức bình thường”: Cần duy trì liều thấp để phòng tái phát.
“Thuốc an toàn tuyệt đối cho trẻ em”: Trẻ <2 tuổi chưa đủ dữ liệu an toàn.
Theo TS. Nguyễn Thị Hồng Vân, BV Truyền máu Huyết học TP.HCM:
“Deferasirox là lựa chọn ưu tiên nhờ tiện lợi, nhưng cần kết hợp thải sắt định kỳ và chế độ dinh dưỡng hợp lý.”
Q1: Deferasirox giá bao nhiêu?
A: Khoảng 1.5–3 triệu đồng/hộp (tùy liều lượng và nhà sản xuất).
Q2: Uống Deferasirox bao lâu thì giảm ferritin?
A: Sau 3–6 tháng, tùy mức độ quá tải sắt ban đầu.
Q3: Có dùng chung với vitamin C được không?
A: Không! Vitamin C tăng hấp thu sắt, làm giảm hiệu quả thuốc.
Deferasirox là thuốc vàng trong kiểm soát quá tải sắt, giúp ngăn ngừa biến chứng nặng. Để đạt hiệu quả tối ưu, bệnh nhân cần tuân thủ liều lượng, tái khám định kỳ và phối hợp với bác sĩ chuyên khoa!
Bài viết tham khảo nguồn uy tín từ FDA, NIH và tạp chí Blood.
